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新的干细胞治疗为1型糖尿病患者带来希望

摘要 根据临床试验的结果,一种基于干细胞的创新治疗1 型糖尿病可以有效调节血糖水平并减少对每日胰岛素注射的依赖。该疗法旨在替代 1 型糖尿

根据临床试验的结果,一种基于干细胞的创新治疗1 型糖尿病可以有效调节血糖水平并减少对每日胰岛素注射的依赖。

该疗法旨在替代 1 型糖尿病患者所缺乏的产生胰岛素的 β 细胞。这种小型医疗植入物被称为 VC-02,含有数百万个实验室培养的胰岛细胞,其中包括源自多能干细胞系的 β 细胞。

温哥华试验中心首席研究员、不列颠哥伦比亚大学 (UBC) 内分泌学临床教授 David Thompson 表示:“这是朝着功能性治愈 1 型糖尿病迈出的重要一步。”

“基于干细胞的设备首次可以减少一些患有 1 型糖尿病的试验参与者所需的胰岛素量。随着这种方法的进一步完善,我们迟早会找到一种完全不需要每天注射胰岛素的疗法,”他补充道。

该研究结果发表在《自然生物技术》杂志上,基于美国生物技术公司 ViaCyte(被 Vertex Pharmaceuticals 收购)开发的实验性细胞疗法的多中心临床试验,该疗法正在加拿大进行临床测试。

这些设备的大小与创可贴差不多,不比信用卡厚,被植入患者的皮下,希望能够提供稳定、长期、可调节的自我维持胰岛素供应。

“每个设备就像一个微型胰岛素生产工厂,”合著者、UBC 外科、细胞和生理科学系教授、ViaCyte 前首席科学官蒂莫西·基弗 (Timothy Kieffer) 说。

“从干细胞中生长出来的胰岛细胞被包装到该设备中,以基本上重现健康胰腺的血糖调节功能。鉴于我们可以创造几乎无限的供应,这可能比移植几乎无法获得的供体来源的细胞有巨大的好处。”

该临床试验在温哥华综合医院进行,并在比利时和美国设有其他地点。十名参与者在研究开始时均未检测到胰岛素的产生,他们接受了手术,每人植入了多达 10 个装置。

六个月后,三名参与者显示出明显的胰岛素产生标志,并在为期一年的研究的剩余时间内保持了这些水平。这些参与者在最佳血糖范围内花费了更多的时间,并减少了外部注射胰岛素的摄入量。

尤其是一名参与者,表现出显着的改善,达到目标血糖范围的时间从 55% 增加到 85%,每日胰岛素注射量减少了 44%。

在另一项正在进行的试验中,该团队正在研究该设备的一个版本是否含有经过基因工程改造以逃避免疫系统的细胞,使用 CRISPR 基因编辑技术,可以消除参与者在治疗的同时服用免疫抑制药物的需要。

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