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新的干细胞疗法可能会阻止多发性硬化症的进展

摘要 初步结果显示,将一种干细胞注射到进行性多发性硬化症 (MS) 患者的大脑中是安全的、耐受性良好的,并且具有持久的效果,似乎可以保护大脑

初步结果显示,将一种干细胞注射到进行性多发性硬化症 (MS) 患者的大脑中是安全的、耐受性良好的,并且具有持久的效果,似乎可以保护大脑免受进一步损伤。的临床试验。

这项由国际团队领导的研究是一项首次人体早期临床试验,涉及将神经干细胞直接注射到 15 名继发性多发性硬化症患者的大脑中,是朝着开发先进细胞疗法治疗进行性多发性硬化症迈出的一步。多发性硬化症。

他们的研究结果发表在《细胞干细胞》杂志上。

“我们迫切需要开发针对继发性进行性多发性硬化症的新疗法,我对我们的研究结果感到非常兴奋,这是开发治疗多发性硬化症的细胞疗法的一步,”剑桥大学的 Stefano Pluchino 教授说,他是这项研究的共同作者。与意大利米兰 Bicocca 医院和 Casa Sollievo della Sofferenza 医院的研究人员一起领导了这项研究。

全球有超过 200 万人患有多发性硬化症,虽然存在可以降低复发严重程度和频率的治疗方法,但三分之二的多发性硬化症患者在诊断后的 25-30 年内仍会转入使人衰弱的继发性疾病进展阶段,此时残疾情况会加剧情况逐渐恶化。

在多发性硬化症中,人体自身的免疫系统会攻击并损害髓磷脂(神经纤维周围的保护鞘),导致大脑和脊髓周围发送的信息中断。

注射的干细胞来源于单个流产胎儿捐赠者脑组织中的细胞。

研究小组对患者进行了超过 12 个月的跟踪,在此期间他们没有观察到与治疗相关的死亡或严重不良事件。虽然观察到了一些副作用,但所有副作用都是暂时的或可逆的。

所有患者在试验开始时都表现出高度残疾(例如,大多数患者需要轮椅),但在 12 个月的随访期间,没有人表现出残疾程度增加或症状恶化。

在研究期间,没有患者报告表明病情复发的症状,他们的认知功能也没有显着恶化。

研究人员表示,总体而言,这表明该疾病具有相当大的稳定性,没有进展的迹象,尽管试验开始时的高残疾率使得这一点难以证实。

“我们认识到我们的研究有局限性——这只是一项小型研究,例如免疫抑制剂可能会产生混淆效应——但事实是我们的治疗是安全的,并且其效果在试验的 12 个月内持续存在意味着我们可以进入下一阶段的临床试验,”普卢奇诺说。

研究人员还评估了一组患者与疾病进展相关的脑组织体积变化。他们发现,注射干细胞的剂量越大,随着时间的推移,大脑体积的减少就越小。他们推测这可能是因为干细胞移植抑制了炎症。

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